Malattia dell’olio di Lorenzo, un nome davvero curioso. Trattasi dell’adenoleucodistrofia che colpì un bambino, Lorenzo Odone, il cui padre inventò come terapia l’olio di Lorenzo.
Ora si scopre che esiste una terapia genica per curarla.
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Malattia dell’olio di Lorenzo: lo studio
E’ stato pubblicato dal New England Journal of Medicine uno studio sulla nuova terapia, quindici bambini su diciasette hanno risposto bene alle cure.
Purtroppo l’adenoleucodistrofia è una malattia che non lascia scampo, ma i ricercatori del Children’s Hospital di Boston non si sono mai arresi, hanno utilizzato le cellule staminali del sangue degli stessi pazienti, inserendo con un virus Hiv inattivato la versione corretta del gene difettoso e reinfondendole poi nel sangue.
Dopo due anni i risultati: quindici bambini ha riscontrato lo stop della malattia. Che ne è stato degli altri due? Uno ha abbandonato la terapia per un trapianto di midollo mentre nell’altro la malattia progrediva troppo rapidamente.
David Williams, l’autore principale, afferma “Dobbiamo continuare a seguire i pazienti per vedere gli effetti a lungo termine ma fino a questo momento il trattamento ha arrestato la progressione della adenoleucodistrofia cerebrale in questi bambini”.
Malattia dell’olio di Lorenzo: la malattia
l’Ald è una malattia genetica, colpisce un bambino su 20mila ed i sintomi non si rilevano prima dei a 7 anni di età con una prognosi che di solito non supera i 10 anni.
L’adenoleucodistrofia è una gravissima patologia che distrugge la guaina che riveste i nervi, colpendo prima le funzioni motorie e poi quelle psichiche.
Nel 1984, Lorenzo Odone, bambino di 6 anni, tornava dalle vacanze con la sua famiglia. All’improvviso manifestava difficoltà di concentrazione, calo della vista, dell’udito e della parola. I medici dissero che non gli rimanevano più di due anni di vita. Ma i genitori non si arresero e studiarono un metodo per curare il figlio a base di olio di oliva e di colza. Al metodo fu riconosciuto qualche pregio solo molto tempo dopo, ma Lorenzo comunque visse fino ai 30 anni.
La storia degli Odone ha ispirato nel 1998 il film «L’olio di Lorenzo», con Nick Nolte e Susan Sarandon.